Opties voor wanneer ITP niet wordt opgelost

Hoewel de meerderheid van de kinderen en een klein aantal volwassenen met immune trombocytopenie (ITP) een normaal aantal bloedplaatjes hebben, zullen sommigen een chronische ziekte blijven hebben. Het idee van chronische ITP kan alarmerend zijn, dus laten we eens kijken wat dat hier betekent.
Ten eerste kan ITP worden gecategoriseerd als:

• primair: Primaire ITP is het gevolg van de vernietiging van auto-immune bloedplaatjes. Bij kinderen zijn de meeste gevallen primaire ITP.
• Tweede: Secundaire ITP is geassocieerd met een andere aandoening zoals lupus, HIV, hepatitis C of chronische lymfatische leukemie.

Hoewel behandelingen om bloedingen voor primaire en secundaire ITP op te lossen vergelijkbaar kunnen zijn, is de behandeling van secundaire ITP gericht op de onderliggende medische aandoening. Betere controle van de onderliggende medische aandoening kan de trombocytopenie verbeteren.
Primaire ITP kan vervolgens verder worden onderverdeeld in:  

• Nieuw gediagnosticeerd: Diagnose tot drie maanden.
• Aanhoudend: ITP dat meer dan drie maanden aanhoudt.
• chronisch: Als dit meer dan twaalf maanden aanhoudt, wordt het als chronisch aangeduid.
• vuurvast: Deze term wordt over het algemeen gebruikt om ITP te definiëren dat behandeling vereist (patiënt heeft bloeding symptomen) die ongevoelig is voor eerstelijnsbehandeling (steroïden, IVIG, WinRho) of splenectomie.

Ondanks het feit dat de meerderheid van de volwassenen die de primaire ITP hebben gediagnosticeerd een chronisch beloop zullen krijgen, zal de meerderheid een stabiel, veilig aantal bloedplaatjes handhaven (in het algemeen meer dan 20.000 cellen per microliter), waar spontane bloeding minder waarschijnlijk is. Deze patiënten kunnen nog steeds af en toe aanvullende behandelingskuren vereisen. Een voorbeeld is chirurgie, waarbij het aantal bloedplaatjes vaak hoger moet zijn om bloeding tijdens de procedure te voorkomen.

Tweedelijnsbehandelingen

De uitdaging is voor die patiënten die ondanks eerste lijnbehandelingen blijven bloeden. In de voorbije jaren werd splenectomie beschouwd als de pijler van de tweedelijnsbehandeling. Splenectomie werkt op twee manieren. Ten eerste verwijdert het de primaire plaats van vernietiging van bloedplaatjes. Ten tweede verwijdert het enkele lymfocyten die antilichamen tegen bloedplaatjes produceren in de milt. Verwijdering van deze lymfocyten kan de levensduur van de bloedplaatjes verlengen.
Splenectomie heeft een bekend track record met meer dan 85 procent van de patiënten die reageerden, de overgrote meerderheid met normalisatie van het aantal bloedplaatjes. Ondanks dit succespercentage is splenectomie niet zonder risico's, vooral het levenslange risico van overweldigende sepsis (ernstige bacteriële infectie).
Vanwege dit risico beschouwen sommige artsen de tweedelijns therapie op rituximab. Rituximab is een antilichaam dat zich hecht aan B-lymfocyten (een van de witte bloedcellen die antilichamen aanmaken), waardoor ze worden vernietigd. Met minder anti-bloedplaatjes antilichaamproductie uit B-lymfocyten, zullen de bloedplaatjes niet worden vernietigd. Rituximab wordt gewoonlijk gedurende vier weken eenmaal per week als IV-infusie gegeven, maar soms worden er minder weken gegeven. De respons op rituximab is variabeler dan bij splenectomie, waarbij sommige patiënten blijvende responsen hebben, maar andere relapsing.

Derde lijn behandelingen

Gelukkig zijn er nu derde-lijns therapieën beschikbaar voor ITP. Vele jaren werd aangenomen dat in ITP bloedplaatjes normaal in het beenmerg werden gemaakt maar vernietigd werden wanneer ze in de bloedbaan vrijkwamen. Professionals weten nu dat de functie van de bloedplaatjes ook verminderd is. Deze kennis resulteerde in de ontwikkeling van medicijnen die thrombopoietine (TPO) receptoragonisten worden genoemd.
Momenteel zijn er twee TPO-receptoragonisten beschikbaar in de VS, elthrombopag en romiplostim. Elthrombopag is een orale medicatie die dagelijks wordt ingenomen en romiplostim wordt eenmaal per week toegediend als een subcutane injectie. Hoewel elthrombopag een gemakkelijkere therapie lijkt te zijn omdat het via de mond wordt ingenomen, kunnen geen voedingsmiddelen die calcium bevatten enkele uren voor en na de dosis worden gegeten. Zodra de onderhoudsdosis bepaald is, kunnen volwassenen thuis leren hoe ze Romiplostim moeten toedienen.
TPO-receptoragonisten worden beschouwd als chronische onderhoudsmedicatie om het aantal bloedplaatjes hoog genoeg te houden om bloeding te voorkomen. Deze medicijnen kunnen worden gebruikt bij zowel kinderen als volwassenen met chronische ITP.  
Zoals bij veel medische therapieën, kan de volgorde van de behandelingen op de eerste, tweede en derde lijn variëren, afhankelijk van de individuele kenmerken van de patiënt. Als u vragen of zorgen heeft over uw therapie, moet u deze met uw arts bespreken.