Hoe experimentele geneesmiddelen worden gebruikt in klinische onderzoeken

Experimentele of onderzoeksmedicijnen zijn medicijnen die nog niet zijn goedgekeurd door de FDA, maar die worden onderzocht om te zien of ze veilig zijn, welke doses het beste kunnen worden gebruikt, of ze werken en welke bijwerkingen ze kunnen veroorzaken. Om met deze geneesmiddelen te worden behandeld, is het noodzakelijk om deel te nemen aan een klinische proef of om te voldoen aan de criteria voor compassionate gebruik. Lees meer over de manieren waarop deze medicijnen worden gebruikt, de potentiële voordelen en mogelijke nadelen die aan het gebruik ervan zijn verbonden, en vragen die u moet overwegen en vraag uw arts voordat u een van deze medicijnen gebruikt.

Definitie

Een experimenteel medicijn is een medicijn dat de eerste testen in het laboratorium heeft ondergaan (en meestal op dieren), zodat het aan de mens kan worden toegediend, maar nog niet is goedgekeurd door de FDA (Food and Drug Administration).
Deze medicijnen staan ook bekend als 'drugs voor onderzoek'. Omdat ze nog niet zijn goedgekeurd door de FDA, kunnen ze nog niet legaal op de markt worden gebracht en verkocht. Op enkele uitzonderingen na, zoals uitgebreide toegang en speciale uitzonderingen (compassionate use), is de meest gebruikelijke methode om een experimenteel medicijn te gebruiken, deelname aan een klinisch onderzoek met behulp van het medicijn.
Het kan in het begin beangstigend zijn als je arts een medicijn aanbeveelt dat als "experimenteel" is geclassificeerd, maar begrijpen wat dit betekent en een lijst met vragen hebben, is zeer nuttig. Het kan ook je angsten verminderen om je te realiseren dat er veel mythes zijn over klinische onderzoeken, maar elke medicatie die we hebben goedgekeurd is ooit als een experimenteel medicijn bestudeerd..

Verschillende fasen van experimentele geneesmiddelen

Niet alle experimentele geneesmiddelen zijn in dezelfde mate bestudeerd. Sommige beginnen net bij de mens te worden gebruikt en sommige zijn al geruime tijd gebruikt en naderen de goedkeuring van de FDA. De verschillende fasen van klinische onderzoeken hebben verschillende doelen en variëren in het aantal mensen dat wordt behandeld.
Voordat een medicijn op mensen wordt getest, wordt het meestal getest op kankercellen of ander weefsel in het laboratorium, evenals op proefdieren. De eerste studies die op mensen zijn uitgevoerd, zijn fase 1-onderzoeken. Er zijn slechts een paar mensen in deze proeven. Het doel van deze vroegste onderzoeken is in de eerste plaats om te bepalen of een experimenteel geneesmiddel veilig is voor de mens en om erachter te komen welke dosis het meest geschikt is.
Het volgende niveau van testen is fase 2-proeven. Deze onderzoeken omvatten meer mensen en worden gebruikt om te evalueren of een medicijn effectief is. Omdat er een groter aantal mensen aanwezig is in deze onderzoeken, wordt ook meer informatie verkregen over veiligheid.
De laatste fase van het onderzoek vóór goedkeuring door de FDA is een fase 3-studie. Terwijl we opnieuw de veiligheid testen, worden deze proeven gedaan om te zien of het nieuwe medicijn is meer effectief dan behandelingen die momenteel beschikbaar zijn of als het even effectief is, maar minder bijwerkingen heeft dan andere beschikbare geneesmiddelen.

Wie kan experimentele geneesmiddelen gebruiken?

Experimentele geneesmiddelen zijn vaak alleen beschikbaar in een klinische studie, maar voor mensen buiten een klinische proef kunnen er andere opties zijn.

Experimentele geneesmiddelen in klinische onderzoeken

Veruit de meest gebruikelijke manier om een experimenteel medicijn te gebruiken, is om zich in te schrijven en deel te nemen aan een klinische studie die het medicijn bestudeert. Om deel te nemen aan een klinische proef, moet u voldoen aan een checklist met criteria die door de onderzoekers zijn uiteengezet. Deze criteria kunnen zaken omvatten zoals geslacht, leeftijd, prestatiestatus en meer, en daarom zal niet iedereen die mogelijk baat heeft, worden toegelaten tot de proef.

Gebruik van experimentele geneesmiddelen buiten een klinisch onderzoek

Af en toe kunnen experimentele geneesmiddelen worden verkregen buiten klinische onderzoeken, bijvoorbeeld via compassionate use of geavanceerde toegang, maar aan zeer specifieke criteria moet worden voldaan om in aanmerking te komen voor gebruik. Waaronder:

Standaardbehandeling voor uw aandoening moet zijn mislukt.
U komt anders niet in aanmerking om deel te nemen aan klinische onderzoeken naar het geneesmiddel.
Er mogen geen alternatieve behandelingen beschikbaar zijn.
Het geneesmiddel moet tot op heden enige activiteit tegen uw specifieke kanker hebben aangetoond in onderzoeken.
De voordelen van het gebruik van het geneesmiddel moeten opwegen tegen de verwachte risico's van het gebruik van het medicijn.

In aanvulling op:

Er moet bewijs zijn dat het medicijn voor u van nut is.
Het medicijn moet veilig kunnen worden toegediend buiten het protocol van een klinische proef.
Er moet voldoende aanbod van het geneesmiddel beschikbaar zijn voor die mensen die deel uitmaken van lopende klinische onderzoeken.

Voors en tegens

Er zijn een aantal voordelen en nadelen aan het gebruik van een experimenteel medicijn. Veel mensen vinden het handig om deze op papier te zetten, zodat ze hun opties zorgvuldig kunnen afwegen. Voors en tegens zijn onder meer:

voordelen

Er zijn een aantal redenen waarom een experimenteel medicijn voordelen kan hebben met betrekking tot door de FDA goedgekeurde opties. Sommige hiervan omvatten:

Een experimenteel medicijn kan u de mogelijkheid bieden om effectief een kanker of andere gezondheidstoestand te behandelen waarvoor nog geen effectieve behandelingen beschikbaar zijn, wanneer andere behandelingen hebben gefaald of wanneer wordt aangenomen dat goedgekeurde behandelingen meer risico's of bijwerkingen hebben.
Onderzoekers kunnen waardevolle informatie over het medicijn verkrijgen die anderen in de toekomst zou kunnen helpen.
De meeste mensen die een experimenteel medicijn krijgen als onderdeel van een klinische proef, worden op de voet gevolgd door een medisch team.
Geneesmiddelen die als onderzoek worden beschouwd, zijn vaak gratis voor mensen die aan een onderzoek deelnemen.

nadelen

Omdat een experimenteel medicijn nog onvoldoende is getest op voldoende mensen om FDA-goedkeuring te krijgen, is het mogelijk dat minder bekend is over de effectiviteit en veiligheid ervan. Mogelijke nadelen zijn onder meer:

Het medicijn kan negatieve effecten (bijwerkingen) hebben die onderzoekers nog niet hebben ontdekt.
Het medicijn helpt je misschien niet specifiek.
Als de studie een placebo-gecontroleerde studie is, weet u misschien niet of u de experimentele drug of een placebo krijgt (opmerking: de onderzoekers zullen u laten weten of dit een mogelijkheid is). Bij klinisch onderzoek met kanker wordt een placebo niet vaak gebruikt en in plaats daarvan worden nieuwere medicijnen meestal vergeleken met oudere "standaard van zorg" -medicijnen. Wat dit betekent is dat je ofwel het experimentele medicijn ofwel het momenteel voorgeschreven beste eerste-keuze medicijn voor je kanker krijgt.
Het gebruik van het medicijn kan uw kansen op het gebruik van een andere behandeling of deelname aan een andere klinische proef elimineren.

Vragen om te stellen

Als u het gebruik van een experimenteel medicijn overweegt, hetzij in een klinische proef of via compassionate, is het nuttig om uzelf en uw arts (of de onderzoekers) verschillende vragen te stellen. Daarbij is het erg handig om iemand mee te nemen die je kan ondersteunen en vragen kan stellen die je misschien niet denkt te stellen, en die aantekeningen kan maken tijdens je consult. Te stellen vragen kunnen zijn:

Hoe kan het medicijn mij ten goede komen?
Welke bijwerkingen kan ik verwachten?
Hoe werkt het medicijn (in gewoon Engels in plaats van technische termen)?
Wie betaalt voor het medicijn en alle gerelateerde tests en follow-up?
Als ik besluit de drug te stoppen, wat gebeurt er dan (zowel fysiek als met betrekking tot deelname aan de klinische proef?)
Hoe lang zal ik het medicijn innemen en hoe lang duurt het onderzoek??
Moet ik worden opgenomen in het ziekenhuis of wordt de behandeling als poliklinisch gedaan?
Hoe zal ik weten of de behandeling werkt?
Wie moet ik bellen als ik vragen heb tijdens het gebruik van het medicijn?
Is er iemand die de drug heeft gebruikt waarmee ik kan praten??
Wat gebeurt er als de klinische proef eindigt, maar de medicatie nog niet is goedgekeurd? Zult u in staat zijn om door te gaan met het medicijn als het effectief was?

Klinische proeven en geïnformeerde toestemming

Als u ervoor kiest om een experimenteel geneesmiddel te gebruiken, zal uw arts u vragen om een toestemmingsformulier in te vullen. Deze zijn vergelijkbaar met vormen die mensen ondertekenen voorafgaand aan de operatie en geven aan dat u zich bewust bent van de mogelijke risico's die aan het geneesmiddel zijn verbonden.

Een woord van heel goed

De mogelijkheid om een experimenteel medicijn te gebruiken kan enorme angst veroorzaken, zelfs als er een redelijke kans is dat het veilig en effectief zal zijn. Fase 1-onderzoeken kunnen u nog meer doen aarzelen, maar inzicht in wat er gebeurt voordat een medicijn op mensen wordt getest, kan van pas komen als u zich in deze situatie bevindt. Uitgebreid onderzoek moet worden gedaan en voorgelegd aan een commissie voordat er wordt nagedacht over het uitproberen van een geneesmiddel in klinische proeven op mensen. Bovendien zijn veel van de nieuwe geneesmiddelen die worden bestudeerd zorgvuldig ontworpen om zich op specifieke processen te richten, zodat er een grotere kans is dat het effectiever is dan klinische proeven die in het verleden zijn gedaan. Zeker, het stellen van veel vragen en het vragen om meer duidelijkheid over wat je maar niet duidelijk lijkt, is essentieel als je je opties weegt.