Wat zijn biologische behandelingen?

"Biologics" verwijzen naar elk type medische therapie die is afgeleid van levende organismen zoals mensen, dieren of micro-organismen. Dit staat in schril contrast met traditionele niet-biologische farmaceutische geneesmiddelen, die in een laboratorium worden gesynthetiseerd via chemische processen zonder delen van levende wezens gebruiken. Andere termen die soms ook worden gebruikt, zijn onder meer "biologische therapie", "biologische therapie", "biologische geneesmiddelen" en "biofarmaceutica." Je kunt ze ook horen gebeld worden door hun over-the-counter-namen, of als een specifieke subcategorie van biologische therapieën (bijv. , gentherapie).
De oudste vormen van biologische geneesmiddelen bestaan al vele jaren, zoals de vaccins ontwikkeld in 19^th eeuw. Insuline was nog een relatief vroege biologische therapie. Sinds de jaren negentig is het aantal biologics op de markt echter enorm toegenomen. Vele soorten biologische therapie zijn nu beschikbaar om een breed scala aan verschillende medische aandoeningen te behandelen, zoals verschillende vormen van kanker en auto-immuunziekten. Meer worden elk jaar ontwikkeld en beschikbaar gemaakt. Deze biologische therapieën hebben allemaal verschillende voordelen en potentiële risico's.

Welke soorten biologische therapie zijn beschikbaar?

Sommige van de algemene klassen van biologische geneesmiddelen omvatten:

Bloed of andere bloedproducten (zoals bloedplaatjes)
Steroid hormone therapieën (zoals oestrogeen, testosteron)
Vaccins (zoals voor ziektepreventie)
Antitoxinen (om een slangenbeet te behandelen)
Recombinante eiwitten (zoals insuline of erytropoëtine)
Recombinante nucleïnezuren (zoals die zijn ontwikkeld voor genetische hypercholesterolemie)
Interleukinen (immuunmoleculen die kunnen worden gebruikt om bepaalde infecties en kankers te behandelen)
Pezen, ligamenten of andere materialen die worden gebruikt voor transplantatie
Monoklonale antilichamen (zoals antilichamen die worden gebruikt voor de behandeling van auto-immuunziekten en kanker)
Stamceltherapieën (zoals voor bepaalde kankers of genetische ziekten)
Andere celtherapieën (zoals specifieke T-cellen die worden gebruikt om kanker te behandelen)
Gentherapieën (zoals die voor genetische aandoeningen)

Aandoeningen die kunnen worden behandeld met biologische therapie

Meer recent ontwikkelde biologische therapieën hebben een revolutie teweeggebracht in de behandeling van veel verschillende ziekten. Ze zijn vooral belangrijk geweest voor de behandeling van auto-immuunziekten, kanker en bepaalde genetische aandoeningen.
Biologische therapieën zijn bijvoorbeeld ontwikkeld om het volgende te behandelen:

Reumatoïde artritis
psoriasis
Spondylitis ankylopoetica
ziekte van Crohn
Multiple sclerose
Diabetische retinopathie
Leeftijdsgebonden maculaire degeneratie
suikerziekte
Maagkanker
Borstkanker
Darmkanker
Vormen van leukemie en lymfoom
Onvruchtbaarheid
osteoporose
Taaislijmziekte
Hemofilie
Sikkelcelziekte

Biologische geneesmiddelen voor artritisbehandeling begrijpen

Hoe zijn biologische therapieën anders dan traditionele farmaceutische geneesmiddelen?

Over het algemeen is het productieproces voor biologische geneesmiddelen ingewikkelder dan voor geneesmiddelen met een klein molecuul ("niet-biologische" geneesmiddelenbehandelingen, zoals aspirine). Dit maakt deel uit van de reden waarom biologische geneesmiddelen meestal duurder zijn dan niet-biologische behandelingsalternatieven. Omdat het fabricageproces zo gecompliceerd is, is de structuur van biologische geneesmiddelen mogelijk niet volledig duidelijk. Het kan voor een ander bedrijf moeilijk of onmogelijk zijn om het exact te repliceren.
Biologics zijn grotere, complexere moleculen in vergelijking met traditionele farmaceutische geneesmiddelen. In tegenstelling tot traditionele geneesmiddelen, hebben ze een component van een levend organisme nodig om te kunnen worden vervaardigd.
Over het algemeen zijn biologische therapieën meer doelgericht dan niet-biologische behandelingen. Methotrexaat en sulfasalazine zijn bijvoorbeeld twee niet-biologische medicamenteuze behandelingen voor reumatoïde artritis. Deze medicijnen zijn van invloed op meerdere verschillende delen van het immuunsysteem van een persoon. Daarentegen hebben biologische therapieën voor reumatoïde artritis zeer specifieke doelen (zoals het blokkeren van een specifieke receptor voor een gericht immuunmolecuul). Dit vermindert de kans op bepaalde bijwerkingen, hoewel andere nog steeds een potentieel risico vormen.
Biologieën zijn over het algemeen gevoeliger voor warmte en licht. Vaak kunnen ze niet via de mond worden ingenomen, maar moeten ze worden toegediend via injectie of infusie.

How Do Biologics Work?

Verschillende biologische therapieën hebben verschillende doelen, doelen en ontwerp, en ze werken allemaal een beetje anders. Aarzel niet om uw zorgverlener te vragen of u vragen heeft over de specifieke biologische therapie die voor u relevant is.
Neem als voorbeeld tocilizumab (handelsnaam Actemra), een biologisch middel voor de behandeling van reumatoïde artritis. Het behoort tot een klasse van biologische therapieën die monoklonale antilichamen worden genoemd. Technisch gezien is tocilizumab een recombinant monoklonaal IgG1 anti-humaan IL-6 receptorantilichaam. In tegenstelling tot antilichamen maakt uw lichaam van nature dit type antilichaam niet tegen infecties. In plaats daarvan kan het worden gebruikt om aandoeningen zoals reumatoïde artritis direct te richten.
Wat is een monoklonaal antilichaam? IL-6 is een cytokine (een immuunsignaleringsmolecuul). Het kan cellen binden en signalen verzenden. Wanneer IL-6 bindt, heeft het de neiging om ontstekingen en andere processen die reumatoïde artritis verergeren te verhogen. Tocilizumab blokkeert de receptor voor IL-6 gedeeltelijk, wat de symptomen kan verminderen.
Deze specifieke monoklonale antilichamen worden geproduceerd door een reeks stappen, beginnend met vroege productie van antilichamen in muizen. Vervolgens modificeren wetenschappers deze antilichamen en vervangen ze veel van delen van antilichamen van mensen. In het laboratorium worden veel identieke exemplaren van deze nieuwe antilichamen gemaakt. Deze hybride antilichamen kunnen vervolgens aan de patiënt worden gegeven om de reactie van het lichaam op IL-6 te helpen blokkeren.
Als een biologisch 'ab' aan het einde van zijn naam heeft, is dit een goede aanwijzing dat het product een soort van gemodificeerd antilichaam is.

Specifieke biologische geneesmiddelen

Biologics in Autoimmune Diseases

Sommige van de meest gebruikte biologische geneesmiddelen worden gebruikt voor auto-immuunziekten, ziekten waarbij het immuunsysteem van het lichaam een rol speelt bij het abnormaal aanvallen van zijn eigen weefsel. Deze omvatten aandoeningen zoals reumatoïde artritis, psoriasis, de ziekte van Crohn en anderen. Veel van deze specifieke therapieën zijn door de FDA goedgekeurd om meer dan één type auto-immuunziekte te behandelen. In sommige gevallen kunnen artsen deze behandelingen off-label voorschrijven als ze niet de volledige reeks onderzoeken hebben ondergaan die nodig zijn voor FDA-goedkeuring, maar er is nog steeds een goede reden om te denken dat ze effectief kunnen zijn.
Wat zijn auto-immuunziekten? Omdat biologische geneesmiddelen vaak duur en moeilijker toe te dienen zijn, worden ze vaak (maar niet altijd) gegeven nadat u een ander niet-biologisch type therapie hebt geprobeerd.
Een van de meest voorkomende soorten moderne biologische therapieën voor auto-immuunziekten is de TNF-blokker. TNF-blokkers omvatten de populaire geneesmiddelen etanercept (Enbrel), adalimumab (Humira) en infliximab (Remicade). Deze geneesmiddelen blokkeren allemaal de stroomafwaartse inflammatoire effecten van een immuunmolecuul dat TNF-alfa wordt genoemd. Ze zijn door de FDA goedgekeurd voor verschillende auto-immuunziekten.
Andere biologische geneesmiddelen zijn ontwikkeld om de receptoren voor verschillende immuunmoleculen te blokkeren. Anderen werden ontworpen om zich te richten op T-cellen, specifieke cellen in het immuunsysteem. Enkele van deze andere biologische stoffen die belangrijk zijn bij auto-immuunziekten zijn:

Ustekinumab (Stelara)
Secukinumab (Cosentyx)
Abatacept (Orencia)
Guselkumab (Tremfya)

Een andere belangrijke biologische bij auto-immuunziekte is interferon bèta-1a (Avonex), een essentiële behandeling voor multiple sclerose.

Biologics in Cancer Treatment

Biologische therapieën zijn ook erg belangrijk voor de behandeling van kanker en vele worden nog steeds ontwikkeld. Er zijn veel verschillende soorten van deze behandelingen. Soms worden ze gebruikt als eerstelijnsbehandeling. Andere keren worden ze gebruikt nadat andere behandelingen hebben gefaald of bij vergevorderde kankers. Vaak worden ze gebruikt naast andere behandelingen.
Sommige van deze behandelingen zijn therapeutische antilichamen. Het geneesmiddel pembrolizumab (Keytruda) is bijvoorbeeld een biologisch ontworpen antilichaam dat is goedgekeurd voor de behandeling van veel verschillende soorten solide tumoren. Het werkt door een bepaalde receptor op bepaalde immuuncellen te richten. Daardoor kunnen de immuuncellen gemakkelijker kankercellen vernietigen. Deze soorten biologische therapieën die het immuunsysteem van het lichaam stimuleren om kanker beter te bestrijden, worden immunotherapieën genoemd.
Wat is immunotherapie en hoe werkt het? Andere soorten therapeutische antilichamen interfereren met signaleringsroutes die tumorgroei bevorderen, zoals trastuzumab (Herceptin). Of ze kunnen kankercellen activeren om zichzelf te vernietigen, zoals rituximab (Rituxan). In andere gevallen kunnen ze worden gekoppeld aan een giftige stof, die kan helpen de kankercellen te vernietigen. Het medicijn ado-trastuzumab-emtansine (Kadcyla) werkt bijvoorbeeld op deze manier. Andere soorten therapeutische antilichamen bestaan ook.
Immuunceltherapie is een ander belangrijk gebied van biologische kankertherapie in ontwikkeling. Dit omvat het verzamelen van een deel van de immuuncellen van een individu, deze op de een of andere manier aanpassen en ze opnieuw injecteren. Dit maakt de immuuncellen van de persoon beter in staat om de tumor aan te vallen. Tumor-infiltrerende lymfocyttherapie en CAR-T-celtherapie vallen beide in deze categorie.
Een andere belangrijke klasse van biologische middelen omvatten eiwitten gemaakt in een laboratorium. Verschillende verschillende immuunmoleculen (verschillende soorten interferonen en interleukinen) worden bijvoorbeeld gebruikt voor meerdere soorten kanker.

Biologics in Rare Genetic Diseases

Biologische therapie is ook erg belangrijk bij de behandeling van zeldzame genetische ziekten. Dit zal waarschijnlijk alleen maar belangrijker worden in de toekomst naarmate er meer en meer genetische therapieën beschikbaar komen. Sommige biologische therapieën voor de behandeling van zeldzame ziekten omvatten bijvoorbeeld enzymvervangingstherapie voor de ziekte van Gaucher, bloedstollingsfactoren voor hemofilie of immunoglobulinen voor mensen met bepaalde genetische immuunstoornissen.
Stamceltransplantaties, gebruikt voor de behandeling van vele soorten zeldzame genetische ziekten, waaronder sikkelcelanemie, zijn ook een soort biologische therapie. Onderzoekers blijven ook RNA-therapieën en gentherapieën ontwikkelen die uiteindelijk kunnen worden gebruikt om vele zeldzame ziekten te genezen.

Kunnen biologische geneesmiddelen worden gebruikt voor andere niet-biologische therapieën??

Ja, meestal. Biologische behandelingen worden vaak samen met oudere niet-biologische therapieën genomen. Iemand met reumatoïde artritis kan bijvoorbeeld methotrexaat blijven gebruiken terwijl hij een aanvullende biologische behandeling toevoegt. In andere gevallen zal de biologische behandeling de plaats innemen van eerdere niet-biologische therapieën. Het hangt af van uw specifieke situatie.

Potentiële bijwerkingen

Potentiële bijwerkingen van biologische geneesmiddelen variëren op basis van de specifieke biologische therapie. In sommige gevallen zijn deze bijwerkingen vrij mild, zoals huiduitslag. Enkele andere vaak voorkomende bijwerkingen zijn luchtweginfecties, griepachtige reacties of roodheid op de injectieplaats.
Bijwerkingen van geïnjecteerde biologische geneesmiddelen voor artritis Er zijn echter ook meer ernstige bijwerkingen mogelijk, zoals een ernstige allergische reactie. Er zijn enkele specifieke potentiële bijwerkingen van biologische therapieën die zich richten op verschillende delen van het immuunsysteem. In het bijzonder hebben veel van deze behandelingen het risico op immunosuppressie. Dat betekent dat een deel van je immuunsysteem niet kan reageren om infecties te bestrijden zoals het normaal zou doen. Dit kan u vatbaarder maken voor bepaalde soorten infecties. In sommige gevallen lopen ze mogelijk het risico van het reactiveren van slapende infecties die anders niet per se een probleem zouden opleveren, zoals tuberculose.
Bepaalde biologische therapieën die gericht zijn op het immuunsysteem kunnen ook het risico op bepaalde vormen van kanker verhogen. Dit is echter niet waar voor alle biologische therapieën. Ook is het risico mogelijk slechts klein of niet aanwezig in een medicijn dat anders veel potentiële voordelen biedt. Praat erover met uw zorgverlener om ervoor te zorgen dat u een beslissing neemt die logisch voor u is. Risico's worden over het algemeen beter begrepen voor biologische therapieën die al een tijdje bestaan in vergelijking met nieuwere behandelingen. Uw arts kan u een beter idee geven van de mogelijke bijwerkingen van een bepaalde biologische therapie in uw situatie.

Zijn Biologics veilig in gebruik tijdens zwangerschap en borstvoeding?

De meeste biologische therapieën zijn niet bestudeerd bij zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding gaven, maar we weten dat specifieke biologische behandelingen gevaarlijk kunnen zijn voor een foetus of een baby die borstvoeding geeft. Het kan echter ook een risico zijn om een biologische behandeling te stoppen als u er al een gebruikt. Praat met uw arts over uw specifieke situatie en de algemene risico's en voordelen. Als u een biologische therapie neemt en ontdekt dat u zwanger bent, stop dan niet meteen met het gebruik. Bel in plaats daarvan het kantoor van uw arts en vertel hen de situatie.

Is screening noodzakelijk alvorens een biologie te starten?

Zoals altijd zal uw arts een grondige medische geschiedenis en een klinisch onderzoek willen doen voordat hij een biologische therapie voorschrijft. Dit zal uw arts helpen ervoor te zorgen dat de potentiële voordelen van de behandeling opwegen tegen de mogelijke risico's. In sommige gevallen moet uw arts ervoor zorgen dat u bepaalde risicofactoren niet hebt voordat u een biologisch middel start. Mensen met bepaalde medische aandoeningen kunnen mogelijk geen biologische behandelingen krijgen. Of misschien moet u een screeningtest voor tuberculose of een screeningstest voor hepatitis krijgen. Maar dit is niet nodig voor elk type biologische therapie. Uw arts zal u laten weten welke screeningstests voor u zinvol kunnen zijn.
Over het algemeen mag u geen bepaalde soorten vaccins krijgen (die welke levende virale componenten bevatten) terwijl u biologische geneesmiddelen gebruikt die uw immuunsysteem beïnvloeden. Het is dus mogelijk dat u enkele van deze vaccins moet krijgen voordat u met de behandeling begint.

Hoe worden biologische geneesmiddelen beheerd?

Dit varieert op basis van het specifieke biologische product. Momenteel kunnen de meeste biologische geneesmiddelen niet via de mond worden ingenomen, hoewel farmaceutische bedrijven werken aan orale therapieën.
In het algemeen worden biologische geneesmiddelen toegediend als injecties of als infusies. Misschien kunt u zichzelf een injectie onder de huid geven of wilt u hulp van een familielid.
Biologische therapieën zijn gevoelig voor warmte en licht, dus volg zorgvuldig alle bereidingsinstructies die door uw arts zijn gegeven.
Intraveneuze infusies worden toegediend via een ader. Deze duren meestal langer, misschien een paar uur. Deze worden meestal gegeven in een medisch kantoor.
In sommige gevallen is slechts een enkele behandeling nodig. In andere moet de biologische behandeling met regelmatige tussenpozen in de loop van de tijd worden genomen.

Hoe snel werken biologische geneesmiddelen?

Hoe snel een biologisch medicijn werkt, hangt af van de specifieke therapie. Een opname van insuline begint bijvoorbeeld vrijwel onmiddellijk te werken. Maar voor zoiets als een biologische therapie voor reumatoïde artritis of psoriasis, merk je misschien een paar weken of zelfs een maand of langer geen verbeteringen. Vraag uw arts wat u in uw specifieke situatie zou verwachten.

Wat zijn Biosimilars?

Vanwege de manier waarop biologische producten worden vervaardigd, is het voor concurrerende bedrijven moeilijk om producten te produceren die exact gelijk zijn aan de biologisch ontwikkelde therapieën die voor het eerst zijn ontwikkeld. In tegenstelling tot oudere chemische samengestelde geneesmiddelen, hebben de meeste biologische geneesmiddelen geen strikt gedefinieerde generieke equivalenten. De FDA definieert dat generica exact dezelfde werkzame stof bevatten als een merkgeneesmiddel. Niet alleen dat, maar ze zijn ook bio-equivalent, dat wil zeggen dat ze dezelfde doseringsvorm, sterkte, kwaliteit en prestaties hebben.
In plaats daarvan hebben biologische geneesmiddelen iets dat 'biosimilars' wordt genoemd, die in 2009 door de wet zijn gedefinieerd. Deze behandelingen zijn door de FDA goedgekeurd omdat ze geen klinisch betekenisvolle verschillen met de oorspronkelijke merknaam hebben. Ze moeten op dezelfde manier werken als het referentieproduct en ze moeten net zo veilig en effectief zijn. Biosimilars zijn over het algemeen minder duur dan het originele product, maar farmaceutische bedrijven hebben gelobbyd tegen het gebruik ervan en beweren dat ze geen bewijs van veiligheid en gelijkwaardigheid hebben..
Als er een biosimilar beschikbaar is, praat er dan met uw arts over of dit de beste optie voor u is. Het is ook logisch om ervoor te zorgen dat de FDA de biosimilar heeft aangeduid als uitwisselbaar met het originele product.