Wat zijn fase 1 klinische proeven en wanneer zijn ze klaar?
Houd in gedachten dat het doel van klinische proeven is om therapieën te vinden die ofwel beter werken of minder bijwerkingen hebben dan medicijnen die we op dit moment beschikbaar hebben. Alle medicijnen die werden gebruikt om kanker te behandelen, werden eens getest als onderdeel van een klinisch onderzoek. En gedurende die tijd waren de enige mensen die in staat waren om de voordelen van deze behandelingen te plukken, degenen die in de studiegroep voor klinische proeven zaten.
Definitie en doel van fase 1 klinische proeven
Fase 1 klinische studies worden gedaan om te zien of een experimenteel medicijn of een behandeling is veilig. Nadat een behandeling in het laboratorium of op dieren is getest, komt het in een klinische fase 1-studie die met mensen wordt uitgevoerd. Bij deze onderzoeken is meestal slechts een klein aantal mensen betrokken om te bepalen of een geneesmiddel of behandeling veilig is en om de beste dosis van een geneesmiddel te bepalen en hoe het moet worden toegediend (oraal of intraveneus). Hoewel het primaire doel van deze onderzoeken is om de veiligheid te evalueren, kunnen ze ook bepalen of een behandeling lijkt te werken voor kanker.Andere fasen van klinische proeven
Er zijn drie fasen van klinische onderzoeken die moeten worden voltooid voordat een geneesmiddel door de FDA wordt goedgekeurd. Als er een behandeling verschijnt veilig aan het einde van een klinische fase 1-fase kan het vervolgens een klinische fase 2-studie ingaan, een onderzoek om na te gaan of een behandeling is effectief. Als een medicijn of behandeling veilig wordt geacht in een fase 1-onderzoek en effectief is in een fase 2-onderzoek, zal het vervolgens een klinische fase fase 3 ingaan. Fase 3 klinische studies zijn veel groter en worden uitgevoerd om te zien of een behandeling niet alleen veilig en effectief is, maar ook werkt beter of heeft minder bijwerkingen dan behandelingen die momenteel beschikbaar zijn.Fase 1 klinische onderzoeken zijn in het afgelopen decennium veranderd
Fase 1-onderzoeken en wat u mag verwachten als u bent ingeschreven, zijn in de afgelopen paar jaar aanzienlijk veranderd.Veel van de nieuwe geneesmiddelen die in fase 1 klinische proeven in 2018 werden getest, zijn zorgvuldig ontworpen om in te spelen op een precieze route in de groei van kanker..
Niet alleen hebben geneesmiddelen zoals deze vaak minder kans op ernstige bijwerkingen dan traditionele chemotherapie drugs (hoewel ze dat wel kunnen), maar op basis van ontwerp is er een meer redelijke kans dat ze een verschil zullen maken voor jouw kanker. Immers, als je een specifieke stap die een kanker moet doorstaan om te delen (en dus groeit en verspreidt) te remmen, is er een redelijke kans dat een kanker waarvan is aangetoond dat hij afhankelijk is van die stap, zal reageren.
In dergelijke gevallen kan het zijn dat de enige opties voor de behandeling van de kanker conventionele geneesmiddelen voor chemotherapie zijn. Geneesmiddelen zoals doelwitgeneesmiddelen hebben vaak een grotere kans om een kanker enige tijd in de hand te houden en immunotherapie-medicijnen kunnen, althans voor een klein percentage van de mensen, resulteren in een duurzame respons (langetermijnrespons)..
Met de vooruitgang in precisiegeneeskunde, het is waarschijnlijk dat fase 1-klinische onderzoeken meer belofte aan individuen zullen blijven bieden dan eenvoudigweg proeven worden uitgevoerd om te zien of een medicijn veilig is.
Een voorbeeld (Larotrectinib)
Een voorbeeld van een klinische fase 1-studie is die van de gerichte behandeling met larotrectinib, die in 2018 door de FDA versneld werd goedgekeurd. Dit medicijn werkt door het remmen van een stap in de groei van kankers met een bepaald genetisch profiel in plaats van een een specifieke kanker (mensen met meer dan 17 soorten kanker werden bestudeerd, inclusief volwassenen en kinderen). In de klinische fase 1-onderzoeken die voorafgingen aan de goedkeuring, werd het medicijn toegediend aan mensen met vergevorderde kankers die geen andere opties beschikbaar hadden (geen alternatieven) of vooruitgang hadden geboekt met die opties. Van de mensen die werden bestudeerd, reageerde 75 procent van de mensen op de drug en velen bleven reageren toen de onderzoeksperiode na meer dan 9 maanden was afgelopen. Ter vergelijking: als mensen werden behandeld met chemotherapie (als dat zelfs een optie was), zou de meerderheid hun kanker binnen 6 maanden hebben zien vorderen. Er waren zelfs een paar mensen met uitgezaaide of niet-operatieve kanker die een tumorprogressie hadden die significant genoeg was om daarna een curatieve operatie uit te voeren.Gedachten bij het overwegen van een Fase 1 klinisch onderzoek
Er zijn een paar redenen waarom iemand kan overwegen deel te nemen aan een fase 1 klinische studie. De ene is de hoop om in de toekomst onderzoek te bevorderen dat anderen met dezelfde ziekte kan helpen. Een andere is de hoop dat een nieuw medicijn of een nieuwe procedure die nog niet op mensen is getest een overlevingskans biedt wanneer andere behandelingen hebben gefaald. De enige manier waarop vooruitgang wordt geboekt bij de behandeling van kanker en de daaropvolgende overleving, is via patiëntenparticipatie in klinische onderzoeken. Dat gezegd hebbende, klinische onderzoeken zijn niet voor iedereen.Risico's en voordelen
Het is belangrijk om alle risico's en voordelen van klinische onderzoeken in overweging te nemen als u een van deze onderzoeken overweegt. Het is vaak handig om zowel de voor- als de nadelen van het onderzoek op een vel papier te noteren, zodat u zichtbaar uw opties kunt afwegen. Er is geen goede of verkeerde keuze, alleen de keuze die het beste voor u is.Andere opties voor het ontvangen van experimentele geneesmiddelen
De belangrijkste manier om een experimenteel (onderzoeks) medicijn te gebruiken, is om deel te nemen aan een klinisch onderzoek. Dat is niet altijd het geval en sommige mensen kunnen in aanmerking komen voor compassionate use of uitgebreide toegang tot geneesmiddelen die nog niet zijn goedgekeurd door de FDA. Als u niet in aanmerking komt voor een klinische proef, maar een geneesmiddel voor onderzoek lijkt veelbelovend voor uw specifieke kanker, neem dan even de tijd om meer te weten te komen over medelevend drugsgebruik.Bottom Line
Fase 1 klinische studies zijn de eerste medische onderzoeken waarin een medicijn of procedure bij mensen wordt getest. Terwijl dit van oudsher angst opwekkend is en heeft geleid tot grappen over het feit dat het een proefkonijn is, kunnen deze eerste onderzoeken op verschillende manieren worden bekeken. Van één kant kunnen ze riskanter zijn. Het primaire doel van deze onderzoeken is immers om te bepalen of een medicijn veilig is voor mensen (en ook om een idee te krijgen van de beste dosis die moet worden gebruikt).Toch kan vanuit een andere hoek een klinische fase 1-studie meer te bieden hebben. Veel klinische fase 3-onderzoeken vergelijken geneesmiddelen die al zijn bekeken. De hoop kan zijn dat een medicijn de overleving verbetert, al is het maar voor een paar maanden. Met een fase 1 klinisch onderzoek, echter, een nieuw geneesmiddel (en eventueel een nieuwe categorie van drugs) wordt gekeken welke al dan niet helpen, maar kan meer dan iets anders die momenteel beschikbaar zijn te helpen. Voorbeelden hiervan zijn de afgelopen jaren frequent geweest. Omdat angst blijft bestaan over deelname aan klinische onderzoeken, neem even de tijd om meer te weten te komen over de mythen over klinische proeven en wat feit en fictie is.
