Veelbelovende geneesmiddelen tegen coeliakie in de pijplijn
Een aantal geneesmiddelenfabrikanten voert momenteel klinische proeven uit om de veiligheid en effectiviteit van een aantal nieuwe geneesmiddelen te beoordelen. Elk heeft een andere benadering en werkingsmechanisme (MOA). Gehoopt wordt dat door een proces van deze aandoening te remmen, we op een dag coeliakie volledig uit het lexicon van auto-immuunziekten kunnen wissen.
Onder de drie meest veelbelovende kandidaten in de drugspijplijn zijn de volgende.
INN-202 (Larazotide-acetaat)
Innovate Pharmaceutical's INN-202 (larazotide-acetaat) is een medicijn dat een krachtig spijsverteringsenzym gebruikt dat in staat lijkt gluten af te breken voordat je immuunsysteem daarop kan reageren. De resultaten van fase II klinisch onderzoek waren veelbelovend en toonden aan dat het medicijn zowel veilig als draaglijk was. De MOA van het geneesmiddel verlaagt de doorlaatbaarheid van de darmen, terwijl de beweging van auto-immuunantigenen in de darmen wordt getemperd.Hoewel INN-202 de symptomen van coeliakie sterk kan verminderen, is het onwaarschijnlijk dat iemand onbeperkte hoeveelheden gluten zal eten. Bepaalde voedingsbeperkingen zijn nog steeds nodig.
De Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) heeft het medicijn versneld gevolgd. Fase III klinische studies zijn momenteel aan de gang. De resultaten van de proef kunnen ergens tussen medio en eind 2018 beschikbaar zijn
Nexvax2-vaccin
Nexvax2 is de enige kandidaat-drug die individuen wil immuniseren tegen de ziekte en hen in staat zal stellen terug te keren naar een normaal voedingspatroon. Nexvan2 heeft al een Fase Ib-veiligheidsstudie met succes afgerond en is bezig met de overgang naar grotere Fase II-onderzoeken.Nexvax2 is gemodelleerd naar een opkomende klasse van therapeutische vaccins die gericht is op de behandeling van mensen die al door een ziekte zijn getroffen. Het is gebaseerd op dezelfde principes als traditionele therapieën voor desensitisatie die worden gebruikt voor allergieën. Vergelijkbare vaccinmodellen worden onderzocht om auto-immuunziekten te behandelen, zoals multiple sclerose, diabetes type 1 en reumatoïde artritis.
Nexvax2 is genetisch afgestemd op mensen die een specifiek gen (DQ2) hebben bij 90 procent van de mensen met de ziekte. Als zodanig zou het vaccin niet werken als u geen DQ2 heeft.
Afgezien daarvan is de enige vraag die onderzoekers hebben, hoe lang de effecten van het vaccin kunnen duren. De Fase Ib-studie omvatte herhaalde dosering, hoewel die resultaten veelbelovend waren (meer mensen waren in staat een glutenuitdaging te voltooien dan die met een placebo), valt nog te bezien hoe krachtig en duurzaam het medicijn eigenlijk is.
Nog geen woord over wanneer onderzoekers aan Fase II / III klinische studies beginnen.
BL-7010
BL-7010 biedt een geheel andere benadering voor het behandelen van coeliakie. In plaats van zich te richten op de darmen of de auto-immuunreactie, bindt BL-7010 zich aan het gluten-eiwit zelf en remt het zijn vermogen om te worden geabsorbeerd.BL-7010 is een niet-absorberend polymeer dat in staat is om gluten te verbergen voor de enzymen die als doel hebben het af te breken. Door dit te bereiken, is het immuunsysteem minder in staat om een auto-immuunreactie te veroorzaken. De gebonden gluten en het medicijn zouden dan in de ontlasting uit het lichaam worden verdreven.
Na volledige Fase I- en II-onderzoeken te hebben doorlopen, namen de fabrikanten een alternatieve route en begonnen de BL-7010 te promoten als voedingssupplement in plaats van een farmaceutisch medicijn. In januari 2016 heeft het bedrijf hiervoor goedkeuring gekregen van de Europese Unie en is het momenteel bezig met een klinische werkzaamheidsstudie onder de classificatie van een klasse IIb medisch hulpmiddel.
Een woord van heel goed
Hoewel veelbelovend, is het nog steeds onduidelijk of een van deze geneesmiddelen op de markt zal komen. Uiteindelijk zou elke kandidaat drie beloftes moeten doen om ze als levensvatbaar te beschouwen. Ze moeten gemakkelijk kunnen worden toegediend, duurzaam zijn, redelijke doseringsschema's bieden, goed verdraagbaar zijn en, wat misschien nog belangrijker is, betaalbaar zijn.Er blijft dus nog veel te doen om te antwoorden. Maar met voortgaand onderzoek en meer inzicht in de mechanismen van de ziekte, kunnen we binnenkort een dag zien waarop we niet langer glutenvrij leven.
