Intentie om modellen in medisch onderzoek te behandelen

Bij gebruik in medische onderzoeksstudies, de zin van plan om te behandelen verwijst naar een type studieontwerp. In dit type onderzoek analyseren wetenschappers de resultaten van hun onderzoek op basis van wat de patiënten te doen kregen. Met andere woorden, artsen bekijken de resultaten van de patiënt op basis van hoe ze zouden moeten worden behandeld, in plaats van wat er feitelijk is gebeurd. Als een persoon in een onderzoek bijvoorbeeld wordt gerandomiseerd voor een medische behandeling maar uiteindelijk een operatie krijgt, of helemaal geen behandeling, worden hun uitkomsten nog steeds beschouwd als onderdeel van de medische behandelgroep. In een ideale wereld zou de intentie om te behandelen en de feitelijke behandeling natuurlijk hetzelfde zijn. In de echte wereld varieert het erg, afhankelijk van de aard van wat er wordt bestudeerd.

Waarom deze modellen worden gebruikt

De intentie om modellen te behandelen, wordt om een ​​aantal redenen gebruikt. De grootste is dat ze vanuit praktisch oogpunt eenvoudig zinvol zijn. Wetenschappers willen weten hoe medicijnen of behandelingen in de echte wereld zullen werken. In de echte wereld neemt niet iedereen drugs zoals voorgeschreven. Niet iedereen krijgt uiteindelijk de operatie die ze worden aanbevolen. Door een intent to treat-model te gebruiken, kunnen wetenschappers analyseren hoe een behandeling werkt in een iets meer realistische context. De bedoeling om te behandelen erkent expliciet het feit dat de manier waarop medicijnen in het laboratorium werken, heel weinig te maken kan hebben met hoe ze in het veld werken. Een van de redenen dat veelbelovende medicijnen vaak zo teleurstellend zijn wanneer ze worden vrijgegeven, is dat mensen ze niet op de manier nemen die ze in de studies doen. (Er zijn ook vaak andere verschillen tussen echte patiënten en onderzoekspatiënten.) 

nadelen

Niet alle mensen willen de proeven behandelen. Eén reden is dat ze de potentiële effectiviteit van een medicijn kunnen onderschatten. Vroege onderzoeken van pre-expositieprofylaxe voor HIV bij homomannen toonden bijvoorbeeld aan dat de behandeling relatief effectief leek ... maar alleen bij personen die het regelmatig gebruikten. De algehele resultaten getoond door de intentie om modellen te behandelen waren veel minder bemoedigend. Sommige mensen zeggen dat een medicijn niet werkt als patiënten het niet gebruiken. Anderen zeggen dat je een medicijn niet kunt beoordelen als patiënten het niet nemen zoals voorgeschreven. Beide partijen hebben een punt. Er is geen perfect antwoord. Welke analyse het meest logisch is om te gebruiken is enigszins afhankelijk van de vraag. 
Soms zullen wetenschappers die in eerste instantie een onderzoek voor intent-to-treat analyse ontwerpen uiteindelijk de analyse zowel op die manier als per protocol analyseren. (Voor een per-protocolanalyse vergelijken ze mensen die de behandeling daadwerkelijk hebben ontvangen zoals gespecificeerd door degenen die dat niet deden, ongeacht randomisatie.) Dit wordt meestal gedaan wanneer de analyse van de intentie om te behandelen geen effect of geen significant effect vertoont, maar enig effect wordt gezien voor de mensen die de behandeling daadwerkelijk hebben ondergaan. Dit type selectieve, post-hoc analyse wordt echter door statistici afgekeurd. Het kan om verschillende redenen misleidende resultaten opleveren. Een van die redenen is dat degenen die de behandeling kregen anders kunnen zijn dan degenen die dat niet hebben gedaan.
Wanneer een intentie om een ​​studie te behandelen minder veelbelovend is dan eerdere, meer nauwkeurig geobserveerde studies, zullen wetenschappers vaak vragen waarom. Dit kan een poging zijn om te redden wat als een veelbelovende behandeling werd beschouwd. Als het bijvoorbeeld blijkt dat mensen geen medicatie slikken omdat het slecht smaakt, is dat probleem eenvoudig op te lossen. Soms resulteert dit in kleinere onderzoeken die eenvoudigweg niet in een groter onderzoek kunnen worden gedupliceerd, en artsen zijn nooit helemaal zeker van de reden.
De waarheid is dat de verschillen tussen vroege werkzaamheidsstudies en de intentie om studies te behandelen juist de reden zijn om modellen te behandelen. Dit type onderzoek probeert de kloof te dichten tussen hoe medicijnen werken in onderzoeksstudies en hoe ze in de echte wereld werken. Die kloof kan groot zijn.